Cele mai recente statistici arată că România este încă pe ultimul loc din Uniunea Europeană în ceea ce privește calitatea tratamentului în hemofilie și cantitatea acestuia.
Hemofilia este o boală ereditară care se caracterizează prin deficitul unui factor de coagulare a sângelui, deficit care determină sângerări cu impact de scurtare a duratei de viață și o evoluție handicapantă prin sângerările articulare care sunt atât de dizabilitante. De aceea, pacientul cu hemofilie trebuie să ia constant tratamentul, fără să existe întreruperi.
În 2017 bugetul pentru Programul Național de Hemofilie a crescut cu 270%. Medicamentele care sunt autorizate în UE ajung cu ușurință în România și sunt rambursate total, dar pacienții cu hemofilie nu beneficiază de un flux continuu de acces la tratament.
„Este dureros să existe buget alocat iar pacientul să nu aibă acces la suficient factor, în contextul în care acest buget a fost alocat pentru pacienții cu hemofilie. Cred că trebuie să avem întâlniri mai dese cu Casa Națională de Asigurări de Sănătate ca să vedem unde anume se produce această întrerupere și de ce nu ajunge pacientul să aibă suficient factor. Din păcate, la mai multe boli rare am observat scăderea bugetului pe motiv că nu se consumă banii. Dar asta se întâmplă pentru că nu există criterii stricte de raportare, precum și de a scrie tratamentul și există multe probleme de comunicare de la nivel local până la nivel național”, a explicat Dorica Dan, președinta Asociația Română pentru Cancere Rare (ARC Rare).
Prof. dr. Margit Șerban, medic primar hematologie, a amintit faptul că hemofilia face parte din grupul de boli rare care și-a găsit tratamentul, iar în ultimele cinci decenii s-a confruntat cu un succes terapeutic fantastic. „Este un tratament dificil pe cale intravenoasă și nu are loc pentru o perioadă delimitată, ci este pentru toată viața. Lipsește o rețea a centrelor și ajungem acum în situația în care ne îngrijorăm: în 2017 a avut loc acea creștere fantastică, dar din păcate bugetul a scăzut în fiecare an și predicția noastră e că va continua cu această scădere. În mod firesc, bugetul se alocă în funcție de consum, ori noi creăm imaginea unei asistențe bine bugetate în care noi nu avem nevoie de banii care ni s-au dat”, a menționat expertul.
Nevoile pacienților cu hemofilie
„Nouă, pacienților cu hemofilie, ne lipsește acea proteină care ar trebui să ajute la coagularea sângelui și atunci avem nevoie de un tratament pe care să-l urmăm toată viața ca să ne protejeze și să fim în siguranță când ne confruntăm cu un episod de sângerare prelungită. Atunci intervine acest factor și oprește sângerarea”, a povestit Daniel Andrei, președintele Asociației Române de Hemofilie și totodată pacient cu hemofilie A.
Pacienții cu hemofilie au nevoie de acest tratament efectuat cu regularitate pentru că: se reduc complicațiile medicale, se înlătură zilele de pasivitate fiind reduse sângerările, le permite să rămână activi, li se îmbunătățește calitatea vieții și se reduce cererea de resurse medicale dacă primesc tratament corespunzător.
Asociația Română pentru Cancere Rare a susținut webinarul Share Experience, cu tema „Hemofilia – accesul pacienților la tratament”, iar speakeri au fost specialiști în sănătate din România și din afară: prof. dr. Margit Șerban, medic primar hematologie, Amanda Bok / CEO, Consorțiul European pentru Hemofilie, Daniel Andrei – președinte, Asociația Română de Hemofilie și Dorica Dan – președinta ARC Rare.
În cadrul întâlnirii, Daniel Andrei a spus că pacienții au nevoie să simtă o încredere mai mare în sistemul de îngrijire, ca să înțeleagă că tratamentul și accesul la tratament nu va fi împiedicat de o verigă slabă a sistemului. „Pacientul are nevoie de un flux continuu de acces la tratament. Dacă mergi la instituțiile abilitate spun că se alocă fonduri, după care se întâmplă ceva și acest flux se întrerupe. Pentru noi tratamentul este esențial. Pot să spun din proprie experiență că de când am început tratamentul de trei ori pe săptămână este incredibil, nu am mai stat nicio zi în pat, în condițiile în care înainte mi se întâmpla să stau și cu săptămânile în pat, și sunt mult mai activ. Important este că de la producător la pacient e un lanț care se întrerupe și nu funcționează ceva”, detaliază Daniel Andrei .
În hemofilie există ghiduri de tratament internaționale care au fost stabilite foarte clar și au luat în calcul vocea pacienților. „La nivelul tratamentului nu există niciun motiv pentru ca medicii să nu trateze la cele mai înalte standarde, deoarece acestea sunt foarte bine stabilite și sunt cunoscute la nivel internațional”, a punctat Amanda Bok, CEO al Consorțiului European pentru Hemofilie.
Există mai mult de 40 de produse de tratament pentru hemofilie plus multe altele care sunt în procesul de dezvoltare, iar la nivel european se vorbește deja despre terapia genetică. Amanda Bok și-a exprimat îngrijorarea cu privire la faptul că în România medicii nu sunt pregătiți pentru produsele noi care previn dizabilitatea pentru restul vieții pacienților pentru că încă au dificultăți cu cele vechi.
„Cum va reuși România să treacă la produse terapeutice avansate sau România va fi acea țară care nu le oferă cetățenilor ei produse avansate. Trebuie să privim la viitor și să înțelegem de ce și ce se întâmplă cu henatologii, unde sunt și ce își doresc și cum se pregătesc ei pentru asta”, a adăugat Amanda Bok.
Hemofilia: Șapte lucruri pe care trebuie să le știi despre această boală
- Hemofilia este o afecţiune rară, frecvenţa ei în populaţie se situează în jur de 100/1 milion de locuitori. Hemofilia A este de aproximativ 5-6 ori mai frecventă decât hemofilia B
- Hemofilia este o boală cronică (care durează toată viața, necesitând un tratament de suplimentare cu factorul deficient), în care este afectată formarea cheagului de sânge sau coagularea sângelui.
- Toate tipurile de hemofilie se caracterizează prin tendinţa la hemoragie. La pacienţii cu hemofilie, în lipsa unui tratament adecvat cu factorul deficitar de coagulare, hemoragia survenită poate genera o stare de gravitate extremă, ameninţătoare de viaţă.
- Hemofilia este o boală înnăscută şi moştenită de la mama ce are la bază deficitul unui factor ce participă la închegarea sângelui: factorul (F) VIII sau IX.
- În funcție de factorul de coagulare care lipsește, hemofilia se clasifică în: hemofilie A –în care lipsește factorul de coagulare VIII, hemofilie B –în care lipsește factorul de coagulare IX și hemofilie C –în care lipsește factorul de coagulare XI
- După cantitatea de factor de coagulare prezentă în sânge, hemofilia se clasifică în: forma severă– în sânge există sub 1 % din cantitatea normală de factor de coagulare, forma medie– în sânge este prezentă între 1-4% din cantitatea de factor normală și forma ușoară– pacientul are 5-30% din cantitatea normală de factor de coagulare ce caracterizează o persoană sănătoasă.
Seria de webinarii Share Experience este un proiect al Asociației Române de Cancere Rare, susținut de Novartis, Janssen și Pfizer și are ca scop schimbul de experiență între specialiști în sănătate din mai multe țări din Europa.
Autor: Sofia Filip
Foto: Asociația Română pentru Cancere Rare
